基因编辑也被称为 “上帝的手术刀”。那么，这本书的作者是什么人呢？他们正是那个从上帝手中成功夺取了 “手术刀” 的人。两位作者珍妮佛・杜德娜和塞缪尔・斯滕伯格，都是美国的生物化学家。杜德娜是 2020 年的诺贝尔化学奖得主，现为美国加州大学伯克利分校的教授，她的获奖理由是发明了 CRISPR 基因编辑技术，这是目前世界上最先进的基因编辑技术，这项技术的诞生让基因编辑第一次有了广泛应用的可能性。斯滕伯格是她的学生，也在发明这项技术的过程中贡献了重要力量。

本书作者是 CRISPR 基因编辑技术的主要发明人，这项技术的发明，极大地提高了基因编辑的准确度，同时成本也大幅下降，可以说 CRISPR 技术开启了一个全新的时代。本书前半部分主要介绍了作者研究 CRISPR 技术的过程和这项技术的基本原理，后半部分主要论述了基于 CRISPR 技术在各个领域取得的成果，以及这项技术面临的技术风险和伦理风险。这本书的可读性还是很强的，有专业的知识，但是作者尽量用通俗的语言解释，对普通人了解基因编辑这个领域十分有帮助。

基因编辑人类胚胎细胞是肯定会发生的，问题只在于何时发生，还有如何发生。一方面，基因编辑的成功率会随着技术的改进不断提升，迟早会达到 100% 的准确率，这就能避免技术上的风险；另一方面，我们每个人在生命之初，其实都会携带从父母生殖细胞中继承的 50-100 个基因突变，而且在人体内，平均每秒钟都会出现上百万个突变，所以人体基因的改变其实是一种常见的自然现象，基因编辑只是让这种改变有了方向性。所以她认为，未来的父母有权利使用 CRISPR 技术来生出更健康的孩子，只要这个过程是安全的，而且不偏袒少数群体。

开创生命科学革命性突破，但人类基因相当复杂，任重道远！

CRISPR 通过编辑人的基因，改变人类自身。被编辑的基因可能位于体细胞内，它们有可能随着单体死亡而死亡；亦或者它们也可能位于生殖细胞内，在这种情况下，继续星火代代相传。改造人类遗传物质的界限在哪里？一个棘手严肃，关乎伦理道德的问题，值得我们去思考。引用本书最后一页 “CRISPR 的故事提醒我们，科学家和公众需要一道为科学的前进和科学结果负责。”

这本书深入浅出阐述了基因编辑技术的过去、现在和未来。对普通大众来说，你会觉得这本书的内容跟自己没什么关系，但我强烈推荐大家读一读。因为这本书讲的知识，关系我们自己子孙后代和人类的未来，你我有责任去了解和参与其中！

再看一遍弄弄法楚……

本书作者是生物化学界的顶级学者，Intellia Therapeutics 的创始人，被称为 “基因编辑之母” 的珍尼佛・杜德娜（Jennifer Doudna）女士，因为发明 CRISPR 基因编辑技术而斩获了 2020 年诺贝尔化学奖，本书的另一位作者斯滕伯格是杜德娜的学生，也在发明这项技术的过程中贡献了重要力量。CRISPR 基因编辑技术是目前世界上最先进的基因编辑技术，这项技术的诞生让基因编辑第一次有了广泛应用的可能性。本书除介绍 CRISPR 基因编辑技术的诞生过程外，还讨论了对基因编辑的未来应用和科学伦理方面的看法。整本书的论述条理清晰，逻辑严谨，富有启示性。能让读者对基因编辑技术的原理和意义有一个全面的了解。值得一提的是，2021 年 6 月 26 日，Intellia Therapeutics 和再生原合作的一项意义重大的生物医学新技术公布了结果，单剂 NTLA-2001 导致血清中的转甲状腺素蛋白水平（简称 TTR）平均下降了 87%，而在实验的第 28 天，TTR 的降低幅度最大可达 96%。用通俗的话就是：基因编辑技术在体内发挥了作用，治好了一种基因变异导致的肝病。如果这项技术在后续的临床三期试验中被证明有效，今后被获批，利用这套技术生产的药物能用来治疗若干种基因缺陷导致的疾病，尤其是那些患病比例极低但种类又非常多的各种罕见病的话，这项技术很可能会获得诺贝尔奖。假如这项成果真的能获得诺贝尔奖，那么珍尼佛・杜德娜有可能会成为历史上第五位一生获得 2 次诺贝尔奖的人。很多罕见病是按照发病比例定义的，中国的定义是低于 1/500000 的就是罕见病，美国规定是低于 1/1500，日本是低于 1/2500，世界卫生组织的定义是 0.65‰-1‰。虽然单个某一种疾病的患病比例低，但罕见病种类实在太多了，达到了几千种，于是各种罕见病加起来的患者总数其实远超过几千分之一，全世界大约有 2-4 亿的罕见病患者。由于很多罕见病都是基因缺陷的问题，所以往往患者还不到 5 岁，病症就已经发展得很严重，无力回天了。更加困难的是，这几千种病都没有什么药可用。比如说霍金患的那种渐冻症，就是在 SPTLC1 基因上产生了一个突变。这段基因负责编码一种参与脂类代谢的蛋白质，它在突变了以后，会不受控的产生过量的鞘类磷脂，然后积累在人类的运动神经元中。大约积累几年到十几年后，运动神经元就彻底无法使用了，于是身体肌肉就不再受控制了。而要治疗这个疾病，就需要修正这段突变的基因，把它变回正常款式的。但参与编码这个蛋白质的细胞没有几百亿也有几十亿个，而且细胞还是动态的，一面不断的死亡，另一面又不断的从干细胞中分化出新的错误版本的出来，没有办法挨个针对每个细胞里的基因做修正。而当这项技术成熟后，由基因变异带来的罕见病问题会得到彻底的解决。这是医学上非常重要的进展，值得再给一个诺贝尔奖。

诺奖获得者珍妮佛・杜德娜以亲身经历，把如何研究噬菌体开始，找到了 CRISPR-CAS9 这一基因编辑的实用工具，在体细胞的基因编辑中起到了前所未有的效果。后半部分则是作者对生殖细胞的基因编辑技术的伦理讨论做出了客观的阐述，让读者真实地了解了顶尖科学家的学术态度和自然科学的潜在的风险。可以说这是一本浅显易懂的科普读物，值得细读

我们感谢本书的代理人马克斯・布洛克曼（Max Brockman）为本书所做的推广工作，以及自始至终对这个课题的热情支持。我们也非常感谢 Houghton Mifflin Harcourt（HMH）出版社的编辑亚历山大・利特尔菲尔德（Alexander Littlefield），他不知疲倦地修改了本书冗长（以及过于专业的）的草稿，并为如何组织材料、确定框架提出了一些富有创意的洞见，跟他合作真令人愉快。感谢 HMH 出版社里所有参与本书出版发行的工作人员，特别是皮拉・加西亚 —— 布朗（Pilar Garcia-Brown）、劳拉・布雷迪（Larua Brady）、斯蒂芬妮・金（Stephanie Kim）和